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科技环境

心脏病患者的福音

美国发明了一种可使胆固醇最多降低60%的新药。虽然该药还处于审核阶段,但是已经唤起许多患者的巨大希望。

(德国之声中文网)卡特利娜·威勒蒙(Katherine Wilemon)首次心脏病发作时只有39岁。她先是感到胸口痛,后来疼痛蔓延到手臂,这是

心脏病的典型症状

。当时她马上拨打电话叫了救护车。然而医护人员谁都不相信,眼前这位身材苗条的

年轻妇女会得心脏病

。但是诊断结果却是如此。

其他的几项检查结果表明,她的低密度蛋白胆固醇(LDL-Cholesterin)高达600mg/DL, 而正常值应该是不高于160mg/DL。 低密度蛋白胆固醇(LDL-Cholesterin)是相对于高密度蛋白胆固醇的有害胆固醇,很容易沉积在血管壁上。随着时间的推移,使血管变窄,阻塞血液的顺畅流通。如果导致心脏血管变窄,血液供应受阻,就有可能像卡特利娜那样,突发心肌梗塞。

卡特利娜15岁时低密度胆固醇(LDL)就偏高。其原因始终是个谜。直到她发生心肌梗塞几年之后,一位医生才做出正确的诊断:卡特利娜患有家族性高胆固醇血症,缩写字母为( FH)。这是一种造成新陈代谢紊乱,最终引发并发症-如中风或心肌梗塞的遗传性疾病。

Katherine Wilemon FH Foundation

卡特利娜的一个女儿遗传了她的家族性高胆固醇血症

女儿受遗传

卡特利娜说:"医生首先告诉我,必须尽快让我的孩子进行检查。"这种病有50%的遗传可能性。大约每250人中,就有一人患有家族性高胆固醇血症。卡特利娜8岁的女儿艾拉就是其中之一。

她将需要一生同高胆固醇作斗争。卡特利娜说:"今年夏天她开始接受治疗。"

小艾拉不久将开始服用所谓的他汀类药物,其作用是帮助肝脏清除有害的低密度胆固醇。这是迄今治疗家族性高胆固醇患者的唯一办法。

新的希望

但是,并非所有人都能服用他汀类药物。这类药物对许多患者有明显的副作用,主要是服药后关节疼痛。特别是对于家族性高胆固醇血症患者来说,他汀类药物的疗效远远不够。因此,两种新药-美国赛诺非(Sanofi)公司研发的 "Alirocumab" 和安进(Amgen)公司的 "Evolocumab"为小艾拉和卡特利娜这样的家族性高胆固醇血症患者带来希望。两种新药就是大约10年前被发现的 PCSK9抑制剂。通过PCSK9抑制剂使肝细胞拥有更多的可以减少低密度胆固醇的受体。

赛诺非公司研究部负责人伊德尔贝格(Jay Edelberg)说:"我们在研究过程中对成千上万的患者进行了临床试验,其结果显示,PCSK9抑制剂可以降低高达60%的胆固醇。"

患者被每两周至四周注射一次PCSK9抑制剂。卡特利娜说:"到目前为止, 他汀类药物配合PCSK9抑制剂的疗法对我来说效果很好。"她的胆固醇首次恢复到正常的水平。几年来,许多家族性高胆固醇血症和心脏病患者都在试服这两种新药。

需求巨大

Sanofi and Regeneron Pharmaceuticals PCSK9

高胆固醇和心脏病患者在等待"Alirocumab" 和 "Evolocumab"两种新药获得批准上市

两种新药"alirocumab" 和 "evolocumab" 仍在等待批准上市。负责审批的美国食品和药物管理局(FDA)认为迄今的研究还不足以为新药的上市开放绿灯。估计到2017年研究才能结束。届时也将确定PCSK9抑制剂是否或者有哪些副作用。迄今的研究结果据说是不像服用他汀类药物那样会伴有骨关节疼痛。

美国心脏病学会前主席沙赫(Prediman K. Shah)说:通过观察发现有些患者出现"神经认知障碍"。但是他又表示,这不一定与服用新药有直接的关系。迄今的研究没有着眼于测试患者的认知功能。

目前尚不清楚的是,服用PCSK9抑制剂降低胆固醇是否确实能减少

中风或者其它心血管病

的发生。沙赫说:"对此我们还缺少数据。""只有在2017年研究结束时才能获得这些数据",届时美国食品与药物管理局将能够批准新药上市。

然而现在清楚的是,对这些药物的需求在增加。据美国疾病预防和控制中心公布的数据,仅在美国就有近三分之一的成年人,也就是大约7300万人胆固醇高。

道路漫长

6月中旬,美国食品和药物管理局咨询委员会经讨论同意"alirocumab"和 "evolocumab"两种新药尽快上市。在咨询委员会做出决定之前,一些患者报告了他们使用新药的经验。卡特利娜说:"美国食品和药物管理局虽然要求提供更多的数据才能批准新药上市,但是他们已经意识到,新的药物给家族性高胆固醇血症患者给予了多大的帮助。"

每年服用新药的费用尚不清楚。沙赫表示:"我们估计每年的费用需要5000到1万2千美元。"对此克特利娜表示:"如果因此避免了心脏病发作,花这笔钱还是值得的。"然而,并非所有人都能负担得起这笔医疗费。

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